Вот и настали времена, когда жизнь ребенка можно купить. Это звучит цинично. Но как иначе выразить это, если есть лекарство, способное спасти от смертельной болезни, но стоимость одного укола сопоставима с роскошным особняком на Рублевке? Этот препарат не только изменил подход к лечению редкой болезни, но и вызвал множество спорных вопросов. Какое это лекарство, почему его цена так высока, и кто решает, кому жить, а кому умирать в мире, где здоровье можно приобрести?
СМА, или спинальная мышечная атрофия. Это генетическое заболевание проявляется в том, что сигналы от мозга к мышцам просто перестают поступать. Мышцы начинают слабеть, атрофироваться, и человек постепенно теряет способность ходить, стоять, глотать и даже дышать. Самое ужасное, что болезнь чаще всего поражает детей.
Согласно статистике, примерно каждый пятидесятый человек является носителем дефектного гена, который может привести к этому заболеванию. Обычно этот ген никак не проявляется, но если оба родителя являются носителями этого гена, то с большой вероятностью у их ребенка может развиться СМА. До недавнего времени диагноз СМА воспринимался как приговор, и большинство детей с этой болезнью не доживали даже до двух лет.
Малыш, который только начинает открывать мир, улыбается, пытается сделать первые шаги… И вдруг его мышцы начинают ослабевать. Он уже не в состоянии поднять голову, перевернуться, взять игрушку. Родители в отчаянии, обращаются к врачам, но те лишь разводят руками: «Это спинальная мышечная атрофия – к сожалению, мы ничего не можем сделать». И это было так еще совсем недавно.
В 2016 году появился первый препарат «Спинраза», который вводится непосредственно в спинномозговую жидкость. Это было истинное чудо, лекарство позволяло замедлить прогрессирование болезни и даже улучшить состояние пациентов. Однако лечение было доступно далеко не всем.
Стоимость «Спинразы» была запредельной – около миллиона долларов за укол. При этом в первый год необходимо сделать шесть инъекций, а затем, на протяжении всей оставшейся жизни, по три раза в год. Это оборачивается в миллионы долларов. Со временем, конечно, цена снизилась, и сейчас одна инъекция стоит «всего» 60 тысяч долларов. Но даже такие деньги для большинства семей неподъемные. И вот в 2019 году появился новый препарат «Золгенсма».
Чудо генной терапии или «непозволительная роскошь»
«Золгенсма» считают прорывом в области генной терапии. В отличие от «Спинразы», требующей постоянных инъекций, «Золгенсма» вводится внутривенно всего один раз. Один укол и болезнь перестает прогрессировать. Как функционирует препарат?
«Золгенсма» содержит здоровую копию гена, который поврежден при СМА. Этот ген доставляется в клетки организма с помощью специального вируса. После этого клетки начинают функционировать правильно, вырабатывая необходимый белок, и болезнь отступает. Эффективность препарата составляет 97%. Это ли не чудо? Но за это чудо, как вы уже догадались, нужно заплатить баснословную сумму – 2 125 000$. Вы только представьте, два миллиона сто двадцать пять тысяч долларов (больше 220 миллионов рублей по нынешнему курсу). За один укол.
Но сколько семей могут позволить себе такое лечение? Сколько детей обречены только потому, что их родители не миллионеры? И вот тут мы подходим к самому важному вопросу.
Цена жизни: почему «Золгенсма» стоит так дорого и кто должен платить?
Двести двадцать миллионов рублей – это колоссальная сумма. Даже для состоятельных людей это целое состояние. Почему же «Золгенсма» стоит так дорого?
Фармацевтическая компания Novartis, производящая этот препарат, объясняет высокую цену следующим образом.
Во-первых, это расходы на разработку препарата. Создание лекарства – это длительный и затратный процесс. Ученые проводят годы в лабораториях, исследуя болезнь, находя подходящие молекулы, проводя клинические испытания. И все это требует огромных финансовых вложений. Разработка «Золгенсма» заняла 23 года, и только клинические испытания обошлись в несколько сотен миллионов долларов.
Во-вторых, СМА – это редкое заболевание. А чем реже болезнь, тем выше цена на лекарство. Фармацевтические компании должны как-то компенсировать свои затраты, а если лекарство необходимо всего нескольким тысячам пациентов по всему миру, то стоимость неизбежно будет высокой.
Таким образом, цена препарата определяется не производственными расходами, а представлениями об упущенной выгоде.
Фармацевтические компании, безусловно, утверждают, что им необходимо покрыть затраты на разработку, что они вкладывают значительные средства в исследования, что рискуют. И это действительно так.
Но родители, наблюдая, как их дети угасают на глазах, умоляют спасти их. Они готовы на все, лишь бы достать этот спасительный укол. Они обращаются в благотворительные организации, пишут письма чиновникам… А государство лишь разводит руками. В бюджете нет средств, говорят чиновники, мы не можем позволить себе закупку таких дорогих лекарств. И получается замкнутый круг. Фармацевты стремятся к прибыли, родители хотят спасти своих детей, а государство пытается сбалансировать бюджет. Так кто же прав? А сколько стоит жизнь? Можно ли оценить ее в денежном эквиваленте? Честно говоря, я не знаю ответов на эти вопросы. И, думаю, никто не знает.
В некоторых странах государство все же берет на себя часть расходов по оплате «Золгенсма». Например, в США существует лотерея, в которой разыгрываются бесплатные дозы препарата. В Европе некоторые государства заключают с фармацевтической компанией соглашения, по которым цена снижается или препарат оплачивается в рассрочку. В России также существуют программы помощи детям с СМА, но, к сожалению, они не покрывают все необходимые нужды. И это понятно, ведь бюджет не безграничен…